Tijeras genéticas: la técnica para cortar ADN que obtuvo el Nobel de Química

Hablamos con una investigadora del Instituto Pasteur en Montevideo, que trabaja con la técnica de edición genética desarrollada por Emmanuelle Charpentier y Jennifer A. Doudna. Ambas científicas obtuvieron el Nobel por encontrar posibles aplicaciones de esta herramienta en nuevas terapias contra el cáncer y las enfermedades hereditarias.

La científica francesa Emmanuelle Charpentier y la estadounidense Jennifer A. Doudna ganaron el Nobel de Química 2020 por desarrollar aplicaciones para las tijeras genéticas CRISPR/Cas9, técnica que permite hacer cambios específicos en el ADN de las células vivas.

Este descubrimiento realizado en 2012 ha sido revolucionario para la ciencia y se utiliza desde hace varios años en el Instituto Pasteur de Montevideo para generar modelos de animales para la investigación biomédica.

"CRISPR es una herramienta novedosa descubierta en 2003. Lo que encontraron las científicas fue la aplicación de la técnica para la edición génica en animales y plantas. Son conocidas como tijeras moleculares porque lo que hacen es cortar el genoma en un lugar muy preciso", explicó la doctora en Medicina y Tecnología Veterinaria Martina Crispo, que trabaja con CRISPR en el instituto.

Se coloca al CRISPR en células o embriones con instrucciones precisas de dónde debe cortar el ADN. Luego el genoma se repara por sus propios mecanismos internos. Se comenzó a aplicar la herramienta en 2013 en ratones y animales de producción como ovejas.

"Las aplicaciones son infinitas y el límite es la imaginación de cada uno. En ratones, por ejemplo, podemos generar modelos de infertilidad humana, de cáncer y de enfermedades neurodegenerativas. Modificamos puntualmente un gen y le generamos al ratón la misma mutación que tiene el humano para probar nuevas terapias para mejorar esa enfermedad", añadió Crispo.

En seres humanos hasta ahora hay una sola terapia génica aprobada para una enfermedad ocular. Antes de aplicar otras se debe garantizar que estas sean seguras para el paciente, que no dañen otras partes de su ADN, y que tomen en cuenta las implicaciones éticas para evitar que se creen bebés de diseño.

"Hay un largo camino por recorrer todavía para ser usada en humanos. Hace unos años, un investigador utilizó a la herramienta CRISPR para transformar embriones, de los cuales nacieron dos gemelas modificadas genéticamente para el receptor del virus de HIV. Pero esto no está permitido y toda la comunidad científica repudió este acto", concluyó la investigadora.

Esto y más en Big Bang.