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Aprueban el primer medicamento para la progeria, la enfermedad que hace envejecer a los niños
Aprueban el primer medicamento para la progeria, la enfermedad que hace envejecer a los niños
El revolucionario fármaco, denominado Zokinvy (Ionafarnib), es capaz de aumentar hasta 2,5 años la esperanza de vida de los pacientes con progeria, una rara... 27.11.2020, Sputnik Mundo
La Administración de Medicamentos y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) de EEUU ha aprobado el primer tratamiento para una rara enfermedad genética bautizada progeria que se caracteriza por un envejecimiento acelerado en los niños.
El revolucionario fármaco, denominado Zokinvy (Ionafarnib) y desarrollado por la compañía Eiger BioPharmaceuticals, podría aumentar la esperanza de vida de los niños que sufren del llamado síndrome de progeria de Hutchinson-Gilford.
Durante los primeros tres años del ensayo clínico, en el que participaron 62 niños, Zokinvy aumentó en un promedio de 3 meses la esperanza de vida de los pequeños pacientes. En cuanto a los niños que continuaron tomando el medicamento durante el tiempo máximo de 11 años, su esperanza de vida se alargó hasta 2,5 años.
Al mismo tiempo, "esto no es una cura", admitió la pediatra Monica Kleinman, del Boston Children's Hospital. La investigadora explicó que el medicamento sí es capaz de frenar el desarrollo de la enfermedad, pero todavía no puede dar a los niños una expectativa de vida normal. Zokinvy es un inhibidor de la farnesiltransferasa que bloquea parte de la producción de una proteína defectuosa llamada progerina. Dicha proteína se queda atascada en las membranas de las células y no puede ser reciclada, algo que da lugar a un envejecimiento prematuro y el endurecimiento de las arterias y del tejido conectivo.
La rara enfermedad genética afecta solo a un niño de cada cuatro millones. Se estima que hay entre 350 y 400 niños en todo el mundo que sufren de este síndrome. La mayoría de los afectados no logra vivir más de 15 años y muere a causa de insuficiencia cardíaca o enfermedades cerebrovasculares.
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